又一款脊髓性肌萎縮症新藥國內啟動臨床試驗 擬入組20人

2022年04月29日18:02

新京報訊(記者王卡拉)4月29日,丁香園Insight數據庫顯示,諾華的SMA(脊髓性肌萎縮症)基因療法OAV101注射液(Zolgensma)首次在國內啟動臨床試驗,擬在中國入組20人,該臨床試驗屬於全球三期臨床STEER研究的中國部分。

脊髓性肌萎縮症(SMA),又稱進行性脊髓性肌萎縮症、脊肌萎縮症,是一類由脊髓前角運動神經元和腦幹運動神經核變性導致肌無力、肌萎縮的疾病。屬常染色體隱性遺傳病,臨床並不少見。脊髓性肌萎縮症的一個顯著症狀是逐漸惡化的肌無力,SMA是頭號的遺傳病殺手,每6000至10000名新生兒中就有一名會患上SMA。基於發病時間及所能達到的最大運動功能,患者通常被劃分為1、2、3、4四個類型。據估算,中國內地約有3萬-5萬名SMA患者。該病已被納入我國《第一批罕見病目錄》。

Zolgensma是諾華2018年以87億美元收購基因治療公司AveXis後獲得,於2019年5月在美國獲批上市,用於治療2歲以下I型SMA患者,該療法通過scAAV9載體經靜脈給藥,將正常的SMN1基因導入患者體內,產生正常的SMN1蛋白,從而改善患者運動及身體功能。患者只需接受一次靜脈注射給藥,就能實現長期緩解甚至治癒。

丁香園Insight數據庫顯示,從國家藥監局藥品審評中心(CDE)2021年10月21日正式受理OAV101注射液的臨床試驗申請,到2022年1月1日批準臨床試驗,曆時72天。

北京大學第一醫院兒科副主任熊暉告訴新京報記者,此前國內獲批的SMA治療藥物有兩款,分別為渤健的諾西那生鈉注射液和羅氏的利司撲蘭口服溶液用散,均是針對SMA2基因,而諾華的Zolgensma,針對的是SMA1基因。“雖然患者自身的SMN1不工作了,但通過載體將正常的SMN1基因注入人體,可以實現替代,產生功能性SMN蛋白。而且該基因治療,終身只需要打一針。”熊暉說。

Zolgensma在國內開展的三期臨床試驗,是在年齡≥2歲至<18歲、初治、能獨坐但無法行走的遲髮型2型SMA患者中,評價鞘內注射該藥的療效和安全性。包括北大第一醫院、北京兒童醫院、北京協和醫院等在內,全國共有八個研究中心參與。作為牽頭單位,北京大學第一醫院的進展最快,已經完成機構立項、倫理批準、遺傳辦批準、合同簽署等環節的工作,目前正在等待實驗室建立藥品供應,待研究中心啟動後就可以開始患者招募工作,熊暉預計6月錄入患者。

丁香園Insight醫藥情報助手信息顯示,在2021年美國處方藥搜索平台GoodRx發佈的藥物價格榜單之中,Zolgensma以212.5萬美元(約合1380萬元)的價格高居榜首,被稱為製藥史上單價最貴的藥物。Zolgensma已經在全球近40個國家和地區獲批上市。2021年的銷售收入為13.5億美元,銷售額同比增長47%;2022年1季度銷售額為3.63億美元,同比增長18%。

截至目前,全球已獲批3款SMA療法,最早獲批的是渤健的諾西那生鈉,該藥進入中國時,從2018年9月5日申請國內上市,到2019年2月25日獲批,僅時不到6個月時間。諾西那生鈉已經被納入國家醫保目錄,單價從最初的69.97萬元降至約3.3萬元,“全國已經有超2000人用上諾西那生鈉,與被納入醫保目錄前的幾百例相比,確實惠及到了患者。”熊暉說。

第二款上市的是羅氏的利司撲蘭口服溶液用散,2020年8月在美國獲批上市。同年4月,羅氏在國內遞交上市申請並獲受理,兩個月後被納入優先審評,2021年6月獲批上市。利司撲蘭尚未被納入國家醫保目錄。

校對 柳寶慶

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