外媒：“堿基編輯”技術助少女戰勝癌症

#英國女孩通過基因編輯治癒白血病# 【外媒：“堿基編輯”技術助少女戰勝癌症】據英國廣播公司網站近日報導，在使用了具有革命意義的新型藥物後，一名少女體內無法治癒的癌症已經被徹底清除。 此前針對阿莉薩所患的白血病採取的其他各種療法都以失敗告終。 於是，英國大奧蒙德街醫院的醫生利用“堿基編輯”技術完成了生物工程領域的一項壯舉，為她打造出了一種新型藥物。 6個月後，癌症已不見蹤影，不過阿莉薩仍在接受監測，以防癌症複發。 現年13歲的阿莉薩去年5月被診斷患有T細胞急性淋巴細胞白血病。 癌症來勢洶洶，化療以及隨後的骨髓移植都無法將她體內的癌細胞清除。 如果沒有上述實驗性藥物，剩下的唯一選擇就是讓阿莉薩能夠儘可能舒服地離開這個世界了。 大奧蒙德街醫院的醫療團隊使用了一種名為堿基編輯的技術，這種技術是六年前才誕生的。 堿基是生命的語言。四種堿基——腺嘌呤（A）、胞嘧啶（C）、鳥嘌呤（G）和胸腺嘧啶（T）是人體遺傳密碼的構成要素。 堿基編輯技術讓科學家能夠精準鎖定遺傳密碼的某一部分，然後只去改變某一個堿基的分子結構，將它轉變為另一種形式，進而改變基因指令。 由醫生和科學家組成的龐大團隊利用這一手段設計出一種新型T細胞，它能夠搜尋並殺死阿莉薩體內癌變的T細胞。 他們先是著手修改捐贈者提供的健康T細胞。堿基編輯的第一步是讓T細胞的靶向機制失效，這樣它們就不會攻擊阿莉薩的身體。第二步是刪除所有T細胞上都有的一個名叫CD7的化學標記。第三步是做一件“隱身衣”，從而防止化療藥物殺死細胞。 基因改造的最後階段是指示T細胞尋找有CD7標記的任何東西，這樣它就能摧毀阿莉薩體內包括癌變細胞在內的所有T細胞。正因為如此，在堿基編輯過程中要去掉這個標記，否則用於治療的T細胞會殺死自己。 如果這種療法有效，那麼阿莉薩的免疫系統——包括T細胞——將通過第二次骨髓移植得到重建。 阿莉薩在2022年5月接受了這一治療。倫敦大學學院及大奧蒙德街醫院的教授瓦西姆·卡西姆說：“她是第一個採用這種療法的患者。” 他說，這種基因療法是一個“飛速發展的科學領域”，在治療眾多疾病方面有著“巨大的潛力”。 一個月後，阿莉薩接受了第二次骨髓移植，以重建免疫系統。 三個月後的檢查中再次發現了癌症跡象，讓大家感到擔心。不過，最近的兩次檢查都沒有發現癌細胞。 目前通用的療法在大多數白血病患者身上是有效果的，而新療法給一小部分病情特殊的患者帶來了希望。 大奧蒙德街醫院骨髓移植科的羅伯特·奇薩說：“這一結果非常激動人心。顯然，這是一個新的醫學領域，很有意思的一點是，我們能夠重新指導免疫系統來對抗癌症。” 美國布羅德研究所堿基編輯技術的開創者之一劉如謙博士表示，這項技術問世僅六年後就用在了患者身上，這“有點超現實”。 劉如謙說：“堿基編輯技術應用於疾病治療領域才剛剛起步。”（編譯/李鳳芹）